1. Eltrombopag + IST (ESCALATE Trial) – trẻ em 1–<18 tuổi

• Thiết kế trial: giai đoạn II, pha 2, mở, đa trung tâm, gồm trẻ em từ 1 đến <18 tuổi (tân phát hoặc tái phát/kháng trị).
• Liều ban đầu:
• 25 mg/ngày cho trẻ 1–<6 tuổi,
• 50 mg/ngày cho 6–<18 tuổi; điều chỉnh tối đa đến 150 mg/ngày để đạt mục tiêu tiểu cầu 50–200 × 10⁹/L.
• Phác đồ phối hợp: kéo dài 26 tuần (với hATG + cyclosporine A, hoặc chỉ cyclosporine nếu tái phát), có thể kéo dài nếu vẫn hữu ích lâm sàng.
• Kết quả tại tuần 26:
• Tỷ lệ đáp ứng chung: 54,9%.
• Nếu phân nhóm: tái phát/kháng trị 71,4%, tái phát 48,6%.
• 66,7% đạt độc lập truyền hồng cầu, 76,7% độc lập tiểu cầu.
• Từ theo dõi dài hạn: nhiều trẻ duy trì đáp ứng sau khi ngừng eltrombopag.
• Tác dụng phụ phổ biến: tăng men gan (ALT 37%, AST 33%, bilirubin 43%) – cần theo dõi chức năng gan.
• Ứng dụng lâm sàng:
• Phù hợp trẻ ≥1 tuổi, dùng khi không còn nguồn ghép ngay; giảm phụ thuộc truyền máu; cần kiểm tra gan định kỳ.

2. Treosulfan-Based Conditioning cho ghép tế bào gốc – tất cả nhóm tuổi

• Liều & thiết kế:
• Treosulfan 14 g/m² IV ngày –6 đến –4 (tổng liều 42 g/m²); Fludarabine 30 mg/m² ngày –6 đến –2 (tổng 150 mg/m²); thêm rATG 6 mg/kg ngày –4 đến –2 nếu GVHD cao
• Kết quả (người <55 tuổi, đa bệnh):
• 100% cấy ghép thành công; không có tử vong trong 100 ngày; tỷ lệ sống 2 năm ~90%; GVHD cấp độ III–IV thấp (0% nếu có ATG), mạn ~21%
• Ở trẻ em (<18 tuổi):
• OS 83–90%, EFS ~76–88%, tỷ lệ thất bại ghép thấp (~5%), rất ít SOS; dùng liều Treosulfan <42 g/m² tùy thể tích cơ thể
• Ứng dụng lâm sàng:
• Lựa chọn ưu việt để giảm độc tính và biến chứng so với Busulfan; phù hợp mọi độ tuổi, bao gồm trẻ em từ vài tháng tuổi đến thanh thiếu niên.

3. CK0801 – Tế bào T-reg từ dây rốn

• Giai đoạn trial: pha 1, mở, liều tăng dần ở bệnh nhân suy tủy,
• Liều dùng:
• Dùng 1–10 × 10⁶ tế bào/kg (các cấp: 1, 3, 10 triệu tế bào/kg) ở ngoại trú, không cần chuẩn hóa hoặc truyền tế bào trước
• Kết quả sau 12 tháng:
• 3/4 bệnh nhân AA đáp ứng (partial response) và 3/4 bệnh nhân phụ thuộc truyền máu đạt được độc lập.
• An toàn tốt, không có ADR độ 3–4, không tăng nguy cơ nhiễm trùng hoặc biến thái.
• Cải thiện đáp ứng kéo dài đến 3,5 năm
• Ứng dụng lâm sàng:
• Hứa hẹn cho người lớn/ít dữ liệu ở trẻ; khả năng đưa vào tuyển chọn trẻ suy tủy đa kháng trị trong tương lai gần.

 So sánh sơ bộ:

✅ Hướng dẫn ứng dụng lâm sàng theo độ tuổi

1. Trẻ ≥1 tuổi, chưa có donor hoặc chờ ghép:
• Ưu tiên Eltrombopag + IST theo ESCALATE – có dữ liệu 26 tuần và dài hạn.
2. Trẻ cần ghép tế bào gốc:
• Dùng liệu trình conditioning với Treosulfan + Fludarabine ± ATG để giảm độc tính; áp dụng mọi độ tuổi.
3. Kháng nhiều dòng, không thể ghép ngay:
• Cân nhắc tham gia trial CK0801 khi có sẵn; khả năng ổn định huyết học dài hạn.

Tài liệu tham khảo

1. Sciencedirect.com+3pubmed.ncbi.nlm.nih.gov+3pmc.ncbi.nlm.nih.gov+3

2. Packgene.com+5pubmed.ncbi.nlm.nih.gov+5hematologyadvisor.com+5

3. annalsoftransplantation.com+2childrenshospital.org+2pubmed.ncbi.nlm.nih.gov+2

4. sciencedirect.com+15pubmed.ncbi.nlm.nih.gov+15pubmed.ncbi.nlm.nih.gov+15pmc.ncbi.nlm.nih.gov

5. frontiersin.org+15pubmed.ncbi.nlm.nih.gov+15en.wikipedia.org+15

6. pubmed.ncbi.nlm.nih.gov+14pmc.ncbi.nlm.nih.gov+14pubmed.ncbi.nlm.nih.gov+14.

7. astctjournal.org+15journals.viamedica.pl+15bmtctn.net+15cancer.gov+15pubmed.ncbi.nlm.nih.gov+15pubmed.ncbi.nlm.nih.gov+15.

8. packgene.com+7pubmed.ncbi.nlm.nih.gov+7pharmacytimes.com+7

9. en.wikipedia.org+5pubmed.ncbi.nlm.nih.gov+5bmtctn.net+5.

10. bmtctn.net+2childrenshospital.org+2pubmed.ncbi.nlm.nih.gov+2bmtctn.net.