Zara là trẻ em đầu tiên tại Úc được điều trị bằng liệu pháp máu cuống rốn cho chứng bại não bên ngoài khuôn khổ thử nghiệm lâm sàng. Vào tháng 4 năm 2025, Zara đã được truyền chính máu cuống rốn của mình dưới sự giám sát của Bác sĩ Michael Fahey, chuyên gia thần kinh học nhi khoa tại Bệnh viện Nhi đồng Monash (Monash Children’s Hospital).

 

    Quy trình pháp lý cho phép thực hiện việc điều trị cho Zara có tên chính thức là Chương trình Tiếp cận Đặc biệt (SAS) – Nhóm B (Category B) thuộc Cơ quan Quản lý Hàng hóa Trị liệu (TGA). Đây là cơ chế tiếp cận vì mục đích nhân đạo, cho phép các bác sĩ nộp đơn đăng ký thay mặt cho bệnh nhân của mình. Nếu đơn đăng ký được chấp thuận – quy trình này được xem xét riêng cho từng trường hợp – trẻ mắc bại não có thể được điều trị bằng liệu pháp máu cuống rốn tại một cơ sở y tế gần nơi sinh sống. Chi phí điều trị thường do hệ thống y tế quốc gia chi trả.

     Tổ chức Cerebral Palsy Alliance (CPA) của Úc – đơn vị cung cấp dịch vụ hỗ trợ người khuyết tật, đồng thời thực hiện nghiên cứu và đi đầu trong các hoạt động vận động chính sách về lĩnh vực bại não – đã đóng vai trò then chốt trong việc đạt được cột mốc quan trọng này. Hiện nay, CPA đang tạo điều kiện thuận lợi cho việc tiếp cận dịch vụ chăm sóc bằng cách phổ biến thông tin về các bằng chứng nghiên cứu liên quan đến máu cuống rốn, cũng như hỗ trợ các gia đình và bác sĩ tìm hiểu thêm về phương pháp điều trị này. Trong nhiều năm qua, các nhà khoa học tại CPA đã công bố nhiều bài nghiên cứu phân tích tính an toàn và hiệu quả của các liệu pháp tế bào đối với chứng bại não.

     Vào tháng 4 năm 2025, họ đã chủ trì một dự án hợp tác đa quốc gia và công bố bài báo trên tạp chí uy tín *Pediatrics*; nghiên cứu này chứng minh rằng liệu pháp máu cuống rốn mang lại lợi ích đáng kể cho kỹ năng vận động của một số trẻ mắc bại não. Tác giả chính – Tiến sĩ Megan Finch-Edmondson – giải thích một cách đơn giản: “Máu cuống rốn thực sự tuyệt vời vì hiện nay đã có những bằng chứng khoa học vững chắc cho thấy nó không chỉ an toàn mà còn có thể mang lại lợi ích cho trẻ em đang sống chung với chứng bại não.” Phương pháp này hoạt động như thế nào? “Các tế bào trong máu cuống rốn có thể giải phóng những yếu tố hỗ trợ giúp phục hồi tổn thương não; và như chúng ta đã biết, tổn thương não chính là nguyên nhân gây ra chứng bại não.”

     Hình ảnh/Video do Cerebral Palsy Alliance cung cấp. Cerebral Palsy Alliance đã thiết lập một trang thông tin chuyên biệt trên trang web của tổ chức nhằm hỗ trợ các gia đình và bác sĩ tiếp cận chương trình này. Theo CPA: “Chúng tôi đã và đang phối hợp với các gia đình để tìm kiếm đội ngũ bác sĩ phù hợp nhằm hỗ trợ tiếp cận điều trị bằng máu cuống rốn tại địa phương, đồng thời tiếp tục công bố các bằng chứng nền tảng để tổng hợp kiến ​​thức trong lĩnh vực này.”

    Hiện tại, việc tiếp cận máu cuống rốn để điều trị bại não theo cơ chế nhân đạo tại Úc mới chỉ được thực hiện trong một trường hợp duy nhất này. Trong thời gian tới, các phương pháp điều trị này sẽ chỉ dành cho công dân Úc, do chi phí điều trị được hệ thống y tế quốc gia chi trả. Một hạn chế khác là các gia đình muốn áp dụng liệu pháp máu cuống rốn để điều trị bại não bắt buộc phải có sẵn mẫu máu cuống rốn đã được lưu trữ từ trước—có thể là của chính đứa trẻ cần điều trị hoặc của anh chị em ruột có cùng kiểu gen HLA tương thích. Yêu cầu cuối cùng này xuất phát từ các quy định về việc sử dụng các đơn vị máu cuống rốn tại các ngân hàng máu cuống rốn công lập ở Úc. Hy vọng rằng chính sách này có thể thay đổi, bởi vì phần lớn các nghiên cứu chứng minh hiệu quả của máu cuống rốn đối với bệnh bại não đều dựa trên việc sử dụng máu cuống rốn từ người hiến tặng tại các ngân hàng công lập.

    Hiện có 34.000 người mắc chứng bại não tại Úc, và nhu cầu tìm kiếm các liệu pháp mới giúp cải thiện kỹ năng vận động thô cũng như chất lượng cuộc sống là rất lớn. Tin tức về trường hợp của bé Zara đã mang lại hy vọng cho nhiều gia đình có con nhỏ mắc bại não - những trẻ có thể đáp ứng tốt với liệu pháp điều trị bằng máu cuống rốn. Tổ chức Cerebral Palsy Alliance (CPA) nhận định: "Tổng hòa lại, những bước đột phá này đánh dấu một sự thay đổi quan trọng: đây không còn chỉ là vấn đề khoa học mới nổi nữa, mà đã trở thành vấn đề về khả năng tiếp cận dịch vụ. CPA đang tiên phong dẫn dắt sự thay đổi này."

Link: https://parentsguidecordblood.org/en/news/australia-allows-umbilical-cord-blood-therapy-cerebral-palsy